【社説】米国で超希少疾患の核酸創薬広がる - 化学工業日報

米国のボストン小児科病院が「ミラちゃん」という女児一人のために約５年前に開発した。記憶障害や失明、けいれん発作を繰り返して死に至る難病、バッテン病関連キーワードはありません